A distonia laríngea (DL) é uma doença neurológica rara que dificulta muito a fala, devido a espasmos incontroláveis nas cordas vocais. Isso pode prejudicar bastante a vida social, o trabalho e a saúde mental de quem sofre com isso. Atualmente, o tratamento mais comum é a injeção de toxina botulínica (Botox), mas até 40% das pessoas não respondem bem a esse método. Recentemente, um estudo de pesquisadores da Mass Eye and Ear trouxe à tona que um medicamento oral, o oxibato de sódio, é mais eficaz que o placebo para reduzir os sintomas em pacientes que melhoram após consumir álcool.
Os resultados da fase 2b do ensaio clínico, publicados recentemente, trazem uma nova esperança. Pesquisadores se basearam em relatos de pacientes que relataram melhorar seus sintomas após beber algumas doses de álcool. O oxibato de sódio é um agente que atua no sistema nervoso central e já é aprovado pela FDA para tratar narcolepsia e distúrbios do sono. Ele imita alguns efeitos do álcool.
No ensaio, que contou com mais de 100 pacientes, uma dose única de oxibato de sódio melhorou significativamente os sintomas naqueles com DL responsiva ao álcool, sem causar efeitos colaterais graves. O mínimo de eficácia do remédio foi de 16% de melhora na voz, com uma média de 41% nos pacientes que apresentaram resposta ao álcool. No entanto, não houve mudanças significativas no grupo de pacientes cujos sintomas não melhoravam com a bebida.
A principal autora do estudo, a doutora Kristina Simonyan, ressaltou que muitos relatos de vidas e carreiras destruídas por essa doença evidenciam a necessidade de tratamentos novos. O estudo representa uma esperança real para esses pacientes que tanto pedem por novas opções de tratamento. A procura pelo medicamento é grande, e muitos têm entrado em contato perguntando quando ele estará disponível.
A distonia laríngea, anteriormente conhecida como disfonia espasmódica, é uma condição rara que afeta mais de 50 mil pessoas nos Estados Unidos e no Canadá. Ela é mais comum em mulheres e geralmente começa na faixa dos 40 anos. Os impactos sobre a qualidade de vida são significativos e o diagnóstico pode levar até 5,5 anos. Após o diagnóstico, as opções são limitadas a injeções de Botox a cada três a quatro meses, quando o tratamento é efetivo.
Em estudos anteriores, a equipe de Simonyan já havia mostrado que o oxibato de sódio melhorava os sintomas em 82% dos pacientes com DL responsiva ao álcool. No novo estudo, o objetivo foi confirmar essa eficácia em uma comparação rigorosa contra um placebo em um formato de ensaio clínico randomizado e duplo-cego.
Os pesquisadores recrutaram 106 participantes, sendo que 50 tinham sintomas que melhoravam com o álcool. A resposta ao álcool foi verificada por meio de um teste padronizado. Pacientes de diversas regiões dos EUA, Reino Unido e Canadá viajaram para participar do estudo, o que demonstra a expectativa da comunidade afetada quanto a esse tratamento. Durante dois dias, cada paciente recebeu uma dose única de 1,5 g de oxibato de sódio ou placebo, com sabor e aparência iguais ao remédio. O ensaio foi duplo-cego, ou seja, tanto os pacientes quanto os médicos não sabiam quem estava recebendo o medicamento.
Os resultados mostraram que o oxibato de sódio foi muito mais eficaz na redução dos sintomas para os pacientes que tinham resposta ao álcool, mas não para aqueles cujos sintomas não melhoravam com a bebida. A eficácia do oxibato entre os que responderam ao álcool não mudou, não importando a gravidade dos sintomas, que podiam ser leves ou severos.
Os sintomas começavam a melhorar cerca de 40 minutos após a ingestão do oxibato de sódio, e os efeitos positivos duravam até cinco horas. Embora alguns pacientes tenham sentido efeitos colaterais leves e temporários, como náusea e sonolência, não houve eventos adversos graves ou agravamento dos sintomas depois que o efeito do medicamento passou.
A Dra. Simonyan notou que o oxibato de sódio pode ser usado de forma flexível, como antes de um trabalho ou evento social, permitindo que os pacientes ajustem o tratamento às suas necessidades diárias e consigam controlar melhor os sintomas.
Para o futuro, a equipe de Simonyan planeja realizar um ensaio clínico de fase 3 em múltiplos locais para avaliar ainda mais a eficácia e segurança do medicamento para pacientes com DL. Além disso, o laboratório dela está conduzindo estudos que usam inteligência artificial para identificar quais pacientes poderiam se beneficiar do tratamento e explorar alternativas para quem não responde ao álcool.
Essa pesquisa abre novas possibilidades para o tratamento da distonia laríngea e traz esperança para milhares de pessoas que enfrentam essa condição desafiadora. A continuidade dos estudos e a busca por novas opções de tratamento são essenciais para oferecer melhor qualidade de vida a esses pacientes.
